김경숙(의학과 84) 동문이 대표로 있는 줄기세포 치료제 전문기업 코아스템이 루게릭병(근위축성측삭경화증·ALS) 치료제 `뉴로나타-알주`의 임상3상 계획이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 24일 밝혔다. 코아스템은 한국 식품의약품안전처로부터 임상 변경승인을 받는 대로 한미 양국의 동시임상에 본격 착수할 계획이다.

김경숙 동문은 "뉴로나타-알주는 2상까지 안전성과 유효성 면에서 긍정 평가를 받아왔으며 3상에서 더 좋은 결과가 나오도록 모든 노력을 기울일 것"이라고 말했다. 또한  "한미 양국의 승인 아래 3상 시험이 국내 의료진 및 연구진의 주도로 국내에서 진행되는 것은 처음 있는 일"이라며 "국내 바이오 연구 및 의료 수준을 국제적으로 인정받은 것"이라고 덧붙였다.

제약업계에서는 동시 임상을 통해 치료제 시판까지 시간과 비용을 대폭 줄이고 글로벌 제약사와의 라이선스 협상도 유리하게 진행할 수 있을 것으로 관측하고 있다. 3상 시험은 한양대, 서울대, 서울삼성, 고려대안암, 양산부산대병원 등 5개 병원에서 ALS 환자 115명을 대상으로 실시된다. 3상 결과는 2022년 초 식약처와 FDA에 보고된다.

2년여의 시험에 드는 총 200억 원 이상의 비용은 코아스템이 전액 부담한다. 코아스템은 임상3상과 연구개발, 향후 해외 생산공장 확보 등 투자 계획을 감안해 지난 6월 410억 원 규모의 전환사채를 발행했다.

`루게릭병`으로 알려져 있는 ALS는 중추신경계 운동신경원세포가 밝혀지지 않은 원인으로 급속히 사멸해 사지마비와 호흡근마비를 일으키는 난치성 희귀질환이다. 세계 ALS 환자는 총 35만 명 이상으로 추정된다.

글로벌 시장조사업체 그랜드뷰리서치는 글로벌 ALS 치료제 시장 규모는 2026년에 8.8억달러(약 1조 500억원)에 이르며 줄기세포 요법 치료가 가장 크게 신장할 것으로 예상했다. 현재 허가받은 ALS 치료제는 사노피의 리루텍정, 코아스템의 뉴로나타-알주, 미쓰비시타나베의 라디컷주 등 3종뿐이다. 뉴로나타-알주는 환자의 자가줄기세포를 이용하므로 장기치료에도 독성반응이 없다는 장점이 있다.

한편 2003년 설립된 코아스템은 순수 국내 기술로 뉴로나타-알주의 개발에 성공해 2014년 식약처의 조건부 시판 허가를 받았다. 뉴로나타-알주는 외국인 120여 명을 포함해 환자 300명에 투여해 치료효과와 안전성 면에서 인정받아왔다. 해외의 권위 있는 ALS 연구자들은 환자에게 한국에서의 치료를 권유하고 있다.